Болезни, вызванные самыми глубинными мутациями, можно излечить, заверяют специалисты

Митохондрии играют роль генераторов в клетках. Когда они работают неверно, развиваются различные болезни. Корень проблемы может крыться в мутациях ДНК, содержащейся в митохондриях и отличающейся от ДНК клеточных ядер.

В частности, примером подобного расстройства является наследственная оптическая нейропатия Лебера, провоцирующая потерю зрения в раннем возрасте, пишет New Scientist. При этом расстройстве возникают проблемы с группой протеинов, называющейся Комплекс I. Она кодируется частично ДНК митохондрий. Нарушения приводят к смерти ганглиозных клеток сетчатки в задней части глаза.

Использовать генную терапию трудно, так как она должна затронуть множество митохондрий в каждой из клеток. Джэйн Фаррар из дублинского Колледжа Троицы придумала, каким образом это сделать. Предложенный подход касается клеток ядер. Он заставляет их вырабатывать белки Комплекса I, которые потом проникают в митохондрии.

Методику успешно протестировали на грызунах. Сделав инъекцию в глаза животных, ученые внедрили в их организм вирус, доставивший ген грибка в ядра ганглиозных клеток сетчатки. Ген NDI1 кодировал протеин, работающий подобно Комплексу I. Он активировался в ядрах клеток, и в итоге вырабатываемый белок компенсировал неработающий Комплекс I в митохондриях.

В теории данный подход спасет при дефиците Комплекса I вне зависимости от того, какая именно мутация спровоцировала отклонения. Правда, нет никаких гарантий, что это сработает на человеке.

Источник: meddaily.ru